La prioridad de los estudios de investigación es la seguridad de uso de una vacuna, y en seguida su eficacia.
Los estudios son realizados en fases que se componen de la fase preclínica y, las fases 1, 2, 3, y 4.
Fase preclínica: Se realizan estudios sobre la eficacia y tolerancia en modelo animal.
Los estudios preclínicos usan sistemas de cultivos de tejidos o cultivos de células y pruebas en animales, que pueden ser ratones o monos, para evaluar la seguridad de la vacuna candidata y su capacidad imunógena, o capacidad de provocar una respuesta inmunológica.
Fase 1: Usualmente se prueba una nueva vacuna en etapa experimental en un pequeño número de humanos, en general menos de 100 adultos con el objetivo de evaluar inicialmente su seguridad y sus efectos biológicos, incluida la inmunogenicidad.
Esta fase puede incluir estudios de dosis y vías de administración.
Fase 2: Prueba una vacuna que fue considerada segura en la Fase 1 y que necesita un grupo más grande de humanos, generalmente entre 200 y 500, para monitorear seguridad y también los ensayos que determinaran la eficacia de la vacuna.
Las metas de las pruebas de Fase 2 son estudiar la vacuna candidata en cuanto a su seguridad, capacidad imunógena, dosis propuestas, y método de administración.
Fase 3: Tiene como objetivo evaluar de forma más completa la seguridad y la eficacia en la prevención de las enfermedades e involucran una mayor cantidad de voluntarios que participan en un estudio multicéntrico adecuadamente controlado. Pueden incluir cientos a miles de personas en un país o varios países.
Las pruebas de Fase 3 son aleatorias y doble ciego, e involucran la vacuna experimental que se prueba contra un placebo (el placebo puede ser una solución salina, una vacuna para otra enfermedad o alguna otra sustancia). En general es el paso anterior a la aprobación de una vacuna.
Fase 4: Son los estudios que ocurren después de la aprobación de una vacuna en uno o varios países. Estos estudios tienen como objetivo evaluar como la vacuna funciona en el “mundo real”. En general son los estudios de efectividad y también siguen monitoreando los eventos adversos.